記事

アメリカのバイオがギャンギャンに来ている件 「時代はレアなんだよ」 ムコ多糖症のうち第Ⅳ型モルキオ症候群治療薬でバイオマリンがFDAの承認を獲得

最近、エンジン全開だな、アメリカのバイオ企業は。

今日もウチからそう遠くないところに本社があるバイオマリン(ティッカーシンボル:BMRN)が、ムコ多糖症のうち第Ⅳ型モルキオ症候群と呼ばれる難病の治療薬で、米国食品医薬品局(FDA)から20-1という圧倒的支持で、新薬承認を獲得しました。

明日、またパーティーだわ。

ムコ多糖症第Ⅳ型モルキオ症候群というのは、ある酵素が不足することが原因で、ムコ多糖が蓄積し、脊椎後彎・側彎、短胴型低身長、Ⅹ脚、関節過伸展、環軸椎亜脱臼などの骨格病変をおこす病気です。さらに角膜混濁、難聴、弁膜症などを併発する場合もあります。

とっても難病なので、今日の承認は患者やその家族にとってはすごい朗報。

さて、僕はH&Qという、バイオ株の引受業務ではダントツ世界一の投資銀行に勤めていたカンケーで、これまでにもいろんなバイオテクノロジーの株を見て来たわけだけど、今ほど、ギャンギャンに新薬が承認され、今後の新薬のパイプラインもパンパンに詰まっていることは、過去にありませんでした。

研究開発の生産性が、なぜこんなに飛躍的に伸びているのでしょうか?

それはビジネスの切り口が変わったからです。

これまでの製薬会社やバイオ企業のメンタリティーは、先ず患者数の多い、大きな疾病分野から攻めるというものでした。なぜなら首尾よく承認されたあかつきには、ブロックバスターと言って、バカでかい大型薬に成長する可能性があるからです。

しかしそのような大きな疾病分野では、競争が激しいし、薬効の面で既存薬より遥かに優れた新薬を開発するのは、とても難しくなっています。
その一方で患者の数が少ない、レアな疾病に関しては、難病に苦しんでいる人が居るのに「ビジネスにならないから」という理由で、研究開発が後回しにされてきたわけです。

しかし米国食品医薬品局(FDA)は、希少疾病薬(orphan drug status)という枠を設けました。これは、或る病気に罹っている患者数が少ない、めずらしい病気に関しては、創薬のインセンティブを向上するために7年間の独占販売権(exclusivity)を与えるという仕組みです。

わざと競争ゼロの状態をFDAが保証するわけですから、バイオ企業は俄然、やる気を起こしています。

これまでサッパリ研究がおろそかにされてきた分野なので、今回のバイオマリンの薬Vimizimのように、「初の治療薬」というのが、相次いでデビューするわけです。

Vimizimは、患者一人当たり年間で2500万円から5000万円もすると言われています。でもこの薬を負担するのは、保険会社などのペイヤーです。だから別に患者の経済的負担が増えるわけではありません。

そんなバカ高い薬価の設定で、医療保険制度が破綻するんじゃないかって?

それは大丈夫です。なぜなら、これらの難病は患者数がとても少ないからです。むしろ今アメリカで問題になっているのはアデロールのような注意欠陥障害の薬を、覚せい剤風にリクリエーションで使うバカモノたちや、濫用に見て見ぬフリをする医者や製薬会社が後を絶たないことです。このような「ライフスタイル薬」が計り知れないほど医療費高騰の原因を作ったのです。

実際、ここ2年ほどで、ようやく一連のライフスタイル薬がパテント切れになったので、米国労働省の物価調査では、何とヘルスケア・コストが減少に転じるという、夢みたいな話が現実になったのです。もちろん、これはパテント切れに関わる、一時的な現象で、再びヘルスケア・コストは上昇に転じるでしょうけど、要するに本当に患者さんが苦しんでいる、レアな難病に関して、薬価を無制限に吊り上げることは、「悪」ではなく、「善」なのだということが言いたいわけです。そのような不幸な病気こそ、医療保険制度を通じて社会全体がコスト負担すべきなのであって、ヤンキー兄ちゃんがラリるための薬(そういう奴が多いんだ、オレの住んでいるマリン郡には)に補助金を出す必要は無いと思うのです。

え、バイオ株ですか?

未だ終わってません、ラリーは。(但しレアな病気の治療薬に特化した、ブティック企業のみ)

あわせて読みたい

「製薬会社」の記事一覧へ

トピックス

新着ニュース

  1. 台湾南部でM6・4 ビル半壊と報道
  2. 対北朝鮮で「強力な対応」 米中首脳が電話会談
  3. バスが川に転落、37人死亡 インド西部のグジャラート
  4. 対ロシア抑止、東欧で一層強化 NATO計画と報道
  5. 清原容疑者、覚せい剤常習か 成分を複数回検出
  6. 欧州市場サマリー(5日)
  7. 英国EU離脱ならGDP4%押し下げ、ポンド20%下落=シティ 
  8. 米ニューヨーク中心部で大型クレーン倒壊、1人死亡
  9. JR石勝線事故の立件見送りへ 特急脱線火災、北海道警
  10. タカタ、リコール費肩代わり要請 自動車メーカーに

ランキング

  1. 1

    コネ入社した人がネットで優越感をアピール

    キャリコネニュース

  2. 2

    よしのり氏「アイドルを国会議員にするな」

    小林よしのり

  3. 3

    川崎中1殺害事件の求刑は"15年"でいいのか

    若狭勝

  4. 4

    33ヶ月ぶり客数増 マックにようやく"活路"

    大西宏

  5. 5

    "昔のつながりは切らない"元ヤクザの持論

    ビッグイシュー・オンライン

  6. 6

    "SPEEDって何"発言 谷垣氏「不明を恥じる」

    自由民主

  7. 7

    大量廃棄と自爆営業 恵方巻きの悪しき風習

    キャリコネニュース

  8. 8

    中国の北朝鮮レストランで"強制売春"の疑い

    高英起

  9. 9

    "高校時代の清原のバッド"撤去は適切か

    新田哲史

  10. 10

    清原容疑者の報道にみる不健全な社会

    おときた駿(東京都議会議員/北区選出)

ランキング一覧

ログイン

ログインするアカウントをお選びください。
以下のいずれかのアカウントでBLOGOSにログインすることができます。

コメントを書き込むには FacebookID、TwitterID のいずれかで認証を行う必要があります。

※livedoorIDまたはYahoo!IDでログインした場合、ご利用できるのはフォロー機能、マイページ機能、支持するボタンのみとなります。