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アメリカのバイオがギャンギャンに来ている件 「時代はレアなんだよ」 ムコ多糖症のうち第Ⅳ型モルキオ症候群治療薬でバイオマリンがFDAの承認を獲得

最近、エンジン全開だな、アメリカのバイオ企業は。

今日もウチからそう遠くないところに本社があるバイオマリン(ティッカーシンボル:BMRN)が、ムコ多糖症のうち第Ⅳ型モルキオ症候群と呼ばれる難病の治療薬で、米国食品医薬品局(FDA)から20-1という圧倒的支持で、新薬承認を獲得しました。

明日、またパーティーだわ。

ムコ多糖症第Ⅳ型モルキオ症候群というのは、ある酵素が不足することが原因で、ムコ多糖が蓄積し、脊椎後彎・側彎、短胴型低身長、Ⅹ脚、関節過伸展、環軸椎亜脱臼などの骨格病変をおこす病気です。さらに角膜混濁、難聴、弁膜症などを併発する場合もあります。

とっても難病なので、今日の承認は患者やその家族にとってはすごい朗報。

さて、僕はH&Qという、バイオ株の引受業務ではダントツ世界一の投資銀行に勤めていたカンケーで、これまでにもいろんなバイオテクノロジーの株を見て来たわけだけど、今ほど、ギャンギャンに新薬が承認され、今後の新薬のパイプラインもパンパンに詰まっていることは、過去にありませんでした。

研究開発の生産性が、なぜこんなに飛躍的に伸びているのでしょうか?

それはビジネスの切り口が変わったからです。

これまでの製薬会社やバイオ企業のメンタリティーは、先ず患者数の多い、大きな疾病分野から攻めるというものでした。なぜなら首尾よく承認されたあかつきには、ブロックバスターと言って、バカでかい大型薬に成長する可能性があるからです。

しかしそのような大きな疾病分野では、競争が激しいし、薬効の面で既存薬より遥かに優れた新薬を開発するのは、とても難しくなっています。
その一方で患者の数が少ない、レアな疾病に関しては、難病に苦しんでいる人が居るのに「ビジネスにならないから」という理由で、研究開発が後回しにされてきたわけです。

しかし米国食品医薬品局(FDA)は、希少疾病薬(orphan drug status)という枠を設けました。これは、或る病気に罹っている患者数が少ない、めずらしい病気に関しては、創薬のインセンティブを向上するために7年間の独占販売権(exclusivity)を与えるという仕組みです。

わざと競争ゼロの状態をFDAが保証するわけですから、バイオ企業は俄然、やる気を起こしています。

これまでサッパリ研究がおろそかにされてきた分野なので、今回のバイオマリンの薬Vimizimのように、「初の治療薬」というのが、相次いでデビューするわけです。

Vimizimは、患者一人当たり年間で2500万円から5000万円もすると言われています。でもこの薬を負担するのは、保険会社などのペイヤーです。だから別に患者の経済的負担が増えるわけではありません。

そんなバカ高い薬価の設定で、医療保険制度が破綻するんじゃないかって?

それは大丈夫です。なぜなら、これらの難病は患者数がとても少ないからです。むしろ今アメリカで問題になっているのはアデロールのような注意欠陥障害の薬を、覚せい剤風にリクリエーションで使うバカモノたちや、濫用に見て見ぬフリをする医者や製薬会社が後を絶たないことです。このような「ライフスタイル薬」が計り知れないほど医療費高騰の原因を作ったのです。

実際、ここ2年ほどで、ようやく一連のライフスタイル薬がパテント切れになったので、米国労働省の物価調査では、何とヘルスケア・コストが減少に転じるという、夢みたいな話が現実になったのです。もちろん、これはパテント切れに関わる、一時的な現象で、再びヘルスケア・コストは上昇に転じるでしょうけど、要するに本当に患者さんが苦しんでいる、レアな難病に関して、薬価を無制限に吊り上げることは、「悪」ではなく、「善」なのだということが言いたいわけです。そのような不幸な病気こそ、医療保険制度を通じて社会全体がコスト負担すべきなのであって、ヤンキー兄ちゃんがラリるための薬(そういう奴が多いんだ、オレの住んでいるマリン郡には)に補助金を出す必要は無いと思うのです。

え、バイオ株ですか?

未だ終わってません、ラリーは。(但しレアな病気の治療薬に特化した、ブティック企業のみ)

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